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Accueil: Filière G2M groupement des maladies héréditaires du métabolisme

La Filière G2M a pour vocation d'améliorer la prise en charge des Patients atteints de Maladies Héréditaires du Métabolisme : nos missions, nos activités.

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La Filière G2M a pour vocation d'améliorer la prise en charge des Patients atteints de Maladies Héréditaires du Métabolisme : nos missions, nos activités.

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Agenda: Filière G2M groupement des maladies héréditaires du métabolisme

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Actualités: Filière G2M groupement des maladies héréditaires du métabolisme

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Photothérapie - Association Française de CRIGLER-NAJJAR

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En route pour des essais de thérapie génique menés par Généthon! Est un traitement utilisant de gros appareils diffusant une lumière bleue. Pour dégrader la bilirubine. Qui se trouve à la surface de la peau uniquement (on ne traite pas en profondeur). On n’élimine ainsi qu’une toute petite partie de la bilirubine. Mais la bilirubine étant produite en continu, il faut donc traiter en permanence ; La durée et la surface d’exposition sont très importantes. Les parents doivent donc se débrouiller seuls pour ...

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Consultation - Association Française de CRIGLER-NAJJAR

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En route pour des essais de thérapie génique menés par Généthon! Centre de référence national pour la maladie de Crigler-Najjar. Et autres centres de référence et de compétences pour les maladies héréditaires du métabolisme hépatique :. Cliquez sur l’image pour obtenir la plaquette d’information). Centre national de référence. Autres centres de référence. À l’attention des médecins, urgentistes et patients). Convertisseur de taux de bilirubine. Août 2016 >. Partenaire de notre association.

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Accueil - Association Française de CRIGLER-NAJJAR

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En route pour des essais de thérapie génique menés par Généthon! Une maladie plus qu’orpheline. La maladie de Crigler-Najjar découverte dans les années 50 par 2 médecins américains, les Dr John Fielding Crigler et Victor Assad Najjar, est une maladie génétique extrêmement rare, 1 cas sur 1 000 000 de naissances environ. Moins de 20 cas en France à ce jour et quelques centaines dans le monde entier. Elle est transmise sur le mode autosomique récessif et apparaît dès les tout premiers jours de. La matinée ...

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Année 2012 - Association Française de CRIGLER-NAJJAR

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En route pour des essais de thérapie génique menés par Généthon! Poursuite de la mise au point des vecteurs dans le but de réaliser des essais cliniques sur des patients Crigler-Najjar. Ce programme est mené en partenariat avec Généthon. Qui produira les lots précliniques, ainsi que les lots cliniques du vecteur médicament AAV-UGT1A1 qui seront administrés chez les patients. Les études précliniques actuellement en cours serviront de base à la mise en place d’un essai clinique de Phase I/II. Démarrage d&#...

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9 avril 2015 - Association Française de CRIGLER-NAJJAR

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L’AFM-Téléthon annonce les futurs essais de thérapie génique sur la maladie de Crigler-Najjar dans son communiqué de presse du 9 avril 2015. Lire le communiqué de presse. À l’attention des médecins, urgentistes et patients). Convertisseur de taux de bilirubine. Août 2016 >. Partenaire de notre association. Mise à jour: lundi 22 août 2016. Association Française de CRIGLER-NAJJAR.

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7 mai 2015 - En route vers des essais cliniques - Association Française de CRIGLER-NAJJAR

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7 mai 2015 - En route vers des essais cliniques. 7 mai 2015 - En route vers des essais cliniques. Une nouvelle avancée dans la thérapie génique : le syndrome de Crigler-Najjar. Federico Mingozzi, responsable de l’équipe Immunologie et Thérapie Génique dans les maladies du foie à Généthon, a présenté des travaux qui prouvent sur les rongeurs l’efficacité d’une thérapie génique dans une maladie rare du foie, le syndrome de Crigler-Najjar. Une seule injection nécessaire. Vers un essai clinique de phase I/II.

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Année 2005 - Association Française de CRIGLER-NAJJAR

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En route pour des essais de thérapie génique menés par Généthon! Chercheur en thérapie génique, du CHU de Nantes, travaille sur notre maladie depuis de nombreuses années déjà. Nicolas Ferry représente pour tous nos malades , un grand espoir. En effet, celui-ci vient tout récemment, de réussir à guérir complètement des rats Gunn atteints de la maladie de Crigler-Najjar. Il vient de publier en août 2005, dans la revue Hépathologie, le résultat de ses travaux ( Successful Gene Therapy of the Gunn Rat. Des e...

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S'inscrire à la newsletter. Les Maladies Héréditaires du Métabolisme. Sont des maladies génétiques touchant une voie métabolique de l'organisme. Plus de 500 maladies ont été identifées à ce jour. A pour vocation d'améliorer la prise en charge des Patients atteints de Maladies Héréditaires du Métabolisme et de favoriser les interactions entre les différents acteurs au service du Patient. Elle s'articule pour cela autour de Centres de Référence. De Centres de Compétence. La Filière G2M à votre service.

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